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创新药的价值究竟如何来评定？其背后的价格体系和支付体系如何来反映其所拥有的价值，这不仅是全行业关注的议题，也是整个社会颇有争议的话题。基于此，第二届《亦弘苏州论坛》上40余位跨领域专家，分别从研发端、监管者、支付方、用药端、投资端等多视角切入，共同探讨药物综合价值的评估之道。

价值复杂、难以评估

创新药本质上即原研药，相对于“仿制/类似”药的概念，一般是指从作用机制/技术源头研发且具有自主知识产权，以及具备充分的临床试验数据支持其获批上市。一般从技术维度，可以简单划分为靶点创新、分子实体创新、制剂创新、用途创新、治疗方式创新。 而所谓的价值，可以说是一个比较务虚的“词汇”，不同人对价值的理解也千差万别。缩小到经济学范畴，价值是商品的重要属性，代表该商品在交换中能够交换得到其他商品的多少，价值通常通过货币来衡量，也就是我们常说的“价格”。 有人认为， 药是用来给人治病的，不能以一般商品来测算价值 。也有声音表示， 创新的本质是满足未被满足的临床需求，结果是价值的体现；满足了的未被满足的临床需求的药物才能体现价值，而未满足这种需求的药物则无法体现其价值。 《亦弘苏州论坛》的“创新药综合价值的全方位呈现”亦是始于创新药价值衡量难这个需求，出发点则是希望 将投入诸多社会创新成本的药物能够在临床上被广泛使用，从而让患者实现更多获益 。 但是在实践中，创新药若想实现临床上广泛应用，除了在监管方面获得审评审批机构的认可外，还需要医保、医院、医生和患者等多个环节的准入。并且，其中任何环节有所差池，创新药的商业化成功极有可能会大打折扣。 随 着医保控费逐渐成常态，商保体系尚未成熟的大背景下，对创新药进行价值评估变得尤为重要。为了做好创新药的价值评估，如今已经衍生出比较成熟的科学体系和社会分工，比如有专门的机构（人员）擅长药物经济学一块；也有专门从事卫生技术评估。 以药物经济学为例，它考虑了药物的临床效果、成本以及患者的生活质量。药物的经济学价值通常通过成本效益比（Cost-Effectiveness Ratio，CER）或者成本效用比（Cost-Utility Ratio，CUR）等模型进行来测算和评估。一般来说，药物的经济学价值越高，其价格越合理，也就越容易获得医保支付。 而卫生技术评估（health technology assessment, HTA）则是遵循循证决策的理念，将现有的最佳证据用于卫生保健决策，通过对卫生技术的技术特性、安全性、有效性、经济学特性和社会适应性进行全面系统的评价，为决策者选择适宜的医疗技术提供学科依据，形成以患者为中心的安全、有效、利益最大化的卫生保健决策。 换句话说，卫生技术评估不仅仅评估药物经济学价值，还会涉及人文、历史、社会等其他内涵。

视角不同，结果差异

随着科技的进步和医学的不断发展，创新药物的研发与推广已经成为制药企业不断探索的方向。 然而， 面对日益增长的医保支出和严格的医保控费政策，创新药物的全面价值评估已经成为一个重要的议题。 正如创新药的不同定价方法背后皆有不同的预测模型，而这些模型涉及的变量也不尽相同。基于不同变量和算法，最后评估出的价值亦会有所差异。归根到底，创新药的价值很大程度上与评估者所处的立场（视角）相关。 从整个医疗系统的角度来看，创新药物的研制和生产成本巨，售价高昂可能会增加医疗系统的负担。在药物评价和医保报销方面，医疗系统也需要权衡药物的价格和疗效，确保资金的合理使用。 具体到医保局这个“大买方”的角度出发，在医保基金无法大幅跃升的前提下，价格管制将成为一种趋势，这个时候，创新药的价格就需要在鼓励药企创新和医保基金可承受性之间寻找平衡。 当然不排除在“投资”或其他因素影响下，医保基金的“水池”与日俱增，可以为足够多的创新药物“买单”，但眼下显然是不现实的。这也是整个行业一直在呼吁建立多层次保障体系的动因之一。也不难看出， 提高创新药品可及性亟须商保发挥支付价值，与医药融合发展是商保重要创新方向。 从监管者角度，无论是从人员沟通还是指导原则制定、法规修订等方方面面，药品审评机构可以说是做了诸多工作，给予创新药上市许可诸多“绿色通道”，倾其所能支持创新药研发，避免药企走“回头路”和“冤枉路”。由此可见，创新药价值里也 囊括了审评机构和人员的诸多心血。 从研发端的视角，“双十定律” （即研发周期10年、研发费用10亿美元） 足以说明创新药研发需要大量基础研究和临床资源投入，理应给予合理定价和回报（画外音——我们付出了很多！）。 并且从药 企视角， 临 床数据是创新药价值的根本体现，数据好坏是药物疗效与安全性最直观的反映 。 不过从医生角度，他们对创新药价值体现难免有“顾虑”：一方面是因为临床数据“好”的产 品，在真实世界效果一塌糊涂的案例不胜枚举；另一方面创新药作为“新事物”，不经过3~5年市场验证，就希望通过医保实现快速放量或是对患者生命安全的不负责任。 “价值”的两端连接着“价格”，一边是医保、商保这样的“买方”；另一端则是从源 头推动 创新药上市的投资方。虽说“逐利”是资本的天性，但也有充满情怀的投资者表示，资本不是万能的，资本不可能改变临床价值，只能说是助力挖掘临床价值。对于生命，即便是资本，也需要充满敬畏。 归根到底，评估创新药的价值，尤其是不能忽视药物在真实世界的表现以及患者体会。如果一款药物可以让患者获得更好的治疗和生活质量，比如能够延长患者的寿命、减轻病痛、降低住院率等，临床疗效便是其价值的最佳体现。 当然，创新药价值不仅仅体现在临床疗效上，还涉及到社会经济等多个方面。比如创新药可以带来利润和就业机会，促进产业发展，改善社会福利等。 结语创新药物的研制和生产不仅需要大量的资金投入和技术支持，也需要对市场和患者需求的深刻理解。对于不同的视角，我们也需要做出不同的权衡和选择，这些努力最终能够带来怎样的价值取决于我们看待该问题的视角。 虽说临床价值是评价药物价值的金标准，是医生和患者最为关心的问题。但临床价值不是绝对的，其价值结果不仅与所处阶段以及所针对的人群相关；还与每个人所处的视角也紧密相关。 简而言之， 创新药综合价值需要从多角度全方位衡量 。它不仅仅体现在临床疗效，还包括药物经济学、技术评估、医保控费以及如何利用价值和如何基于价值支付等方面。

内容来源：医药魔方 责任编辑：胡静 审核人：何发

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